ABD'de Parkinson hastalığı ile yaşayan yaklaşık bir milyon insan ve her yıl 90.000 yeni teşhis alarak – yarış bir tedavi için devam ediyor.
Memorial Sloan Kettering Kanser Merkezi'ndeki (MSK) araştırmacılar bu cephede ilerlemeyi duyurdular – ileri Parkinson'u tedavi etmek için kök hücreler kullanan yeni bir terapi geliştirdiler.
Faz 1 çalışmasında araştırmacılar, MSK'dan bir basın açıklamasına göre, sinir hücreleri (nöronlar) oluşturmak için bağışlanan kök hücreleri (erken evre embriyolardan alındı) kullandılar ve 12 Parkinson hastalarının beynine nakleddiler.
Parkinson için yeni ilaç klinik çalışmalarda etkili olduğu gösterildi: 'Çok cesaretlendirildi'
Hücreler enjekte edildikten sonra, beyinde hareket ve koordinasyona yardımcı olan bir hormon olan dopamin üretir.
(Parkinson'un ayırt edici özelliklerinden biri, düşük seviyelerde dopamindir, bu da titreme, sertlik, denge sorunları ve yürüme zorluğunun tipik semptomlarına neden olur.)
ABD'de yaklaşık bir milyon insan Parkinson hastalığı ile yaşıyor ve 90.000 kişi her yıl yeni teşhis alıyor. (Istock)
Araştırmacılar, 18 ay sonra, enjekte edilen hücrelerin “ciddi yan etkileri olmadan beynin üzerinde tutulduğunu” bildirdi.
Uluslararası Parkinson ve Hareket Bozukluğu Derneği tarafından geliştirilen semptomlar için bir derecelendirme ölçeği olan MDS-updrs'a dayanarak katılımcılar özellikle daha yüksek doz alan grup “belirgin iyileştirmeler” yaşadılar.
“Çalışmamızda skor daha da kötüleşmedi, aynı zamanda yüksek doz grubunda 20'den fazla puan düştü.”
Araştırmacılar, sinir hücreleri (nöronlar) oluşturmak için bağışlanan kök hücreleri (erken aşama embriyolardan alınmış) kullandılar ve bunları 12 Parkinson hastalarının beynine nakleddiler. (Istock)
Ortalama olarak, yüksek doz gruptaki hastalar, minimal semptomlarla normal işlevsellik dönemlerini gösteren 2.7 saat ek “zamanında” bildirdi. “Günlük yaşamları için oldukça anlamlı olabilecek bir sonuç” dedi.
Faz 1 çalışmasının başarısı göz önüne alındığında, ABD Gıda ve İlaç İdaresi (FDA), araştırmacıların, 2025'in ilk yarısında gerçekleşecek olan yaklaşık 100 kişi – çok daha büyük bir hasta grubunda doğrudan bir Faz 3 klinik araştırmasına gitmeleri için onay verdi.
Bulgular Nature dergisinde yayınlandı.
Parkinson'un vakaları 2050 yılına kadar küresel olarak ikiye katlanabilir,
New York City'deki Memorial Sloan Kettering Kanser Merkezi Başkanı Viviane Tabar, “Çalışma, laboratuarda insan embriyonik kök hücrelerinden spesifik sinir hücrelerinin geliştirilmesinin, daha sonra onları Parkinson hastalığı olan kişilerin beynine enjekte etmenin ve gelecekteki olası bir tedavi olarak önemli bir umut vaat ettiğini gösterdi.”
Diyerek şöyle devam etti: “Bu çalışma yapımda bir düzineden fazla olduğu için bulgular ödüllendiriciydi.”
'İleri adım'
New Jersey, Teaneck'teki Holy Name Tıp Merkezi'ndeki MS Center'ın tıbbi direktörü Dr. Mary Ann Picone, Parkinson hastalığının tedavisi için hücrelerin sadece sakatlığı yavaşlatmakla kalmayıp aynı zamanda ilerlemeyi durdurma ve motor fonksiyonda iyileşme sağlayabileceğini söyledi.
Haberler Digital'e verdiği demeçte, “Kök hücre implantasyonu ve prosedürün kendisinden önce gerekli olan bağışıklık baskılamasında risk olmasına rağmen, hastalığında kaybedilen dopaminerjik nöronların değiştirilmesinde büyük bir adım olacaktır.”
Haberler uygulamasını almak için buraya tıklayın
Şu anda Parkinson'un birinci basamak tedavisi olan levodopa, Picone'a göre zaman geçtikçe hastaların daha fazla dozaj miktarlarına ihtiyaç duymaları ve sertlik veya diskinezilerin (kontrolsüz kas hareketleri) daha zor hale gelmesiyle sınırlıdır.
Araştırmacılar, 18 ay sonra, enjekte edilen hücrelerin “ciddi yan etkileri olmadan beynin üzerinde tutulduğunu” bildirdi. (Istock)
Batı Virginia'daki WVU Rockefeller Nörobilim Enstitüsü hareket bozuklukları direktörü Dr. Ann Murray, çalışmaya Parkinson hastaları için “inanılmaz derecede heyecan verici” olarak adlandırdı.
Murray, Haberler Digital'e verdiği demeçte, “Bu özel araştırma projesinin amacı güvenliği sağlamak olsa da, UPDRS'de önemli klinik iyileşme elde etmek kesinlikle çığır açıyor.” Dedi. (Ayrıca çalışmaya dahil değildi.)
Sağlık bültenimize kaydolmak için buraya tıklayın
“Bu, Parkinson hastalığından muzdarip hastalar için bu tür tedavinin onaylanmasının ilk adımıdır, ancak bu, kök hücre beyin tedavisinin potansiyel faydaları için inanılmaz bir ilk adımdır.”
Potansiyel sınırlamalar
Tabar, çalışma ile ilişkili bazı sınırlamalar olduğunu belirtti.
“Bu, güvenliği göstermek için tasarlanmış küçük bir çalışmadır-tedavinin gerçekten işe yaradığını kanıtlamak için daha büyük, iyi kontrol edilen bir çalışma yapmak önemlidir, aksi takdirde faz 3 'etkinlik' çalışması olarak adlandırılır” dedi.
Tabar, “Sonunda, kök hücrelerin, doğru bir şekilde türetildiğinde ve farklılaştıklarında, Beyni Parkinson'daki ve potansiyel olarak bir gün diğer koşullarda onarmak için büyük bir söz verdiğini söyleyebiliriz.” Dedi.
Daha fazla sağlık makalesi için www.Haberler/health adresini ziyaret edin.
Hücre tedavisi MSK'da geliştirildi ve çalışmayı finanse eden Massachusetts'teki Bluerock Therapeutics'e lisanslandı.
Melissa Rudy, Kıdemli Sağlık Editörü ve Haberler Digital'deki yaşam tarzı ekibinin bir üyesidir. Hikaye ipuçları melissa.rudy@haberler adresine gönderilebilir.
Memorial Sloan Kettering Kanser Merkezi'ndeki (MSK) araştırmacılar bu cephede ilerlemeyi duyurdular – ileri Parkinson'u tedavi etmek için kök hücreler kullanan yeni bir terapi geliştirdiler.
Faz 1 çalışmasında araştırmacılar, MSK'dan bir basın açıklamasına göre, sinir hücreleri (nöronlar) oluşturmak için bağışlanan kök hücreleri (erken evre embriyolardan alındı) kullandılar ve 12 Parkinson hastalarının beynine nakleddiler.
Parkinson için yeni ilaç klinik çalışmalarda etkili olduğu gösterildi: 'Çok cesaretlendirildi'
Hücreler enjekte edildikten sonra, beyinde hareket ve koordinasyona yardımcı olan bir hormon olan dopamin üretir.
(Parkinson'un ayırt edici özelliklerinden biri, düşük seviyelerde dopamindir, bu da titreme, sertlik, denge sorunları ve yürüme zorluğunun tipik semptomlarına neden olur.)
ABD'de yaklaşık bir milyon insan Parkinson hastalığı ile yaşıyor ve 90.000 kişi her yıl yeni teşhis alıyor. (Istock)
Araştırmacılar, 18 ay sonra, enjekte edilen hücrelerin “ciddi yan etkileri olmadan beynin üzerinde tutulduğunu” bildirdi.
Uluslararası Parkinson ve Hareket Bozukluğu Derneği tarafından geliştirilen semptomlar için bir derecelendirme ölçeği olan MDS-updrs'a dayanarak katılımcılar özellikle daha yüksek doz alan grup “belirgin iyileştirmeler” yaşadılar.
MSK'nın STEM Hücre Biyolojisi Merkezi Direktörü MD, “Nörologlar her yıl her yıl her yıl biraz daha kötüleştiğini söylüyor, yani skor birkaç puan artıyor.” Dedi.
“Çalışmamızda skor daha da kötüleşmedi, aynı zamanda yüksek doz grubunda 20'den fazla puan düştü.”
Araştırmacılar, sinir hücreleri (nöronlar) oluşturmak için bağışlanan kök hücreleri (erken aşama embriyolardan alınmış) kullandılar ve bunları 12 Parkinson hastalarının beynine nakleddiler. (Istock)
Ortalama olarak, yüksek doz gruptaki hastalar, minimal semptomlarla normal işlevsellik dönemlerini gösteren 2.7 saat ek “zamanında” bildirdi. “Günlük yaşamları için oldukça anlamlı olabilecek bir sonuç” dedi.
Faz 1 çalışmasının başarısı göz önüne alındığında, ABD Gıda ve İlaç İdaresi (FDA), araştırmacıların, 2025'in ilk yarısında gerçekleşecek olan yaklaşık 100 kişi – çok daha büyük bir hasta grubunda doğrudan bir Faz 3 klinik araştırmasına gitmeleri için onay verdi.
Bulgular Nature dergisinde yayınlandı.
Parkinson'un vakaları 2050 yılına kadar küresel olarak ikiye katlanabilir,
New York City'deki Memorial Sloan Kettering Kanser Merkezi Başkanı Viviane Tabar, “Çalışma, laboratuarda insan embriyonik kök hücrelerinden spesifik sinir hücrelerinin geliştirilmesinin, daha sonra onları Parkinson hastalığı olan kişilerin beynine enjekte etmenin ve gelecekteki olası bir tedavi olarak önemli bir umut vaat ettiğini gösterdi.”
Diyerek şöyle devam etti: “Bu çalışma yapımda bir düzineden fazla olduğu için bulgular ödüllendiriciydi.”
'İleri adım'
New Jersey, Teaneck'teki Holy Name Tıp Merkezi'ndeki MS Center'ın tıbbi direktörü Dr. Mary Ann Picone, Parkinson hastalığının tedavisi için hücrelerin sadece sakatlığı yavaşlatmakla kalmayıp aynı zamanda ilerlemeyi durdurma ve motor fonksiyonda iyileşme sağlayabileceğini söyledi.
Haberler Digital'e verdiği demeçte, “Kök hücre implantasyonu ve prosedürün kendisinden önce gerekli olan bağışıklık baskılamasında risk olmasına rağmen, hastalığında kaybedilen dopaminerjik nöronların değiştirilmesinde büyük bir adım olacaktır.”
Haberler uygulamasını almak için buraya tıklayın
Şu anda Parkinson'un birinci basamak tedavisi olan levodopa, Picone'a göre zaman geçtikçe hastaların daha fazla dozaj miktarlarına ihtiyaç duymaları ve sertlik veya diskinezilerin (kontrolsüz kas hareketleri) daha zor hale gelmesiyle sınırlıdır.
Araştırmacılar, 18 ay sonra, enjekte edilen hücrelerin “ciddi yan etkileri olmadan beynin üzerinde tutulduğunu” bildirdi. (Istock)
Batı Virginia'daki WVU Rockefeller Nörobilim Enstitüsü hareket bozuklukları direktörü Dr. Ann Murray, çalışmaya Parkinson hastaları için “inanılmaz derecede heyecan verici” olarak adlandırdı.
Murray, Haberler Digital'e verdiği demeçte, “Bu özel araştırma projesinin amacı güvenliği sağlamak olsa da, UPDRS'de önemli klinik iyileşme elde etmek kesinlikle çığır açıyor.” Dedi. (Ayrıca çalışmaya dahil değildi.)
Sağlık bültenimize kaydolmak için buraya tıklayın
“Bu, Parkinson hastalığından muzdarip hastalar için bu tür tedavinin onaylanmasının ilk adımıdır, ancak bu, kök hücre beyin tedavisinin potansiyel faydaları için inanılmaz bir ilk adımdır.”
Potansiyel sınırlamalar
Tabar, çalışma ile ilişkili bazı sınırlamalar olduğunu belirtti.
“Bu, güvenliği göstermek için tasarlanmış küçük bir çalışmadır-tedavinin gerçekten işe yaradığını kanıtlamak için daha büyük, iyi kontrol edilen bir çalışma yapmak önemlidir, aksi takdirde faz 3 'etkinlik' çalışması olarak adlandırılır” dedi.
Bununla birlikte, bu erken bulgular “güçlü bir sözü düşündürür”.
Tabar, “Sonunda, kök hücrelerin, doğru bir şekilde türetildiğinde ve farklılaştıklarında, Beyni Parkinson'daki ve potansiyel olarak bir gün diğer koşullarda onarmak için büyük bir söz verdiğini söyleyebiliriz.” Dedi.
Daha fazla sağlık makalesi için www.Haberler/health adresini ziyaret edin.
Hücre tedavisi MSK'da geliştirildi ve çalışmayı finanse eden Massachusetts'teki Bluerock Therapeutics'e lisanslandı.
Melissa Rudy, Kıdemli Sağlık Editörü ve Haberler Digital'deki yaşam tarzı ekibinin bir üyesidir. Hikaye ipuçları melissa.rudy@haberler adresine gönderilebilir.